После серии обращений родителей детей с нейрофиброматозом 1 типа и пациентских организаций к Министерству здравоохранения РК начался официальный диалог о сохранении доступа детей к жизненно необходимой терапии. Состоялась официальная рабочая встреча с участием вице-министра здравоохранения РК Ержана Рамазанова, представителей пациентских организаций и профильных экспертов, на которой обсуждались возможные пути сохранения терапии для маленьких пациентов. При этом окончательного решения пока нет: вопрос остается на рассмотрении, а для сохранения доступа Минздрав продолжает изучение клинической эффективности терапии и дополнительной доказательной базы.
За сухим медицинским термином «нейрофиброматоз 1 типа» стоят истории десятков казахстанских семей, где каждый день – это борьба за детство без боли. НФ1 – это тяжелое генетическое заболевание, сопровождающееся развитием опухолей и серьезными осложнениями. Единственный эффективный метод патогенетической терапии на сегодняшний день - препарат «Коселуго». С 2022 года его получают 66 детей в Казахстане. За это время родители и врачи увидели реальные результаты: дети получили возможность учиться, общаться со сверстниками и жить полноценной детской жизнью.
Однако согласно проекту изменений, заболевание НФ1 и препарат «Коселуго» было предложено исключить из государственных перечней орфанных заболеваний и лекарственных средств. Самостоятельно оплачивать такое дорогостоящее лечение абсолютное большинство семей не в состоянии.
В ответ на возникшую угрозу остановки лечения пациентские организации предприняли ряд активных шагов. Были направлены официальные обращения в Министерские структуры, привлечено внимание медицинского сообщества, а также направлено официальное письмо в Представительство ЮНИСЕФ в Казахстане с целью защиты прав детей на непрерывное лечение.
Результатом этой работы стала встреча с вице-министром здравоохранения РК Ержаном Рамазановым. Главным итогом диалога стало решение Минздрава продолжить детальное изучение эффективности применения «Коселуго» и сформировать дополнительную клиническую аргументацию для сохранения доступа детей к терапии. В настоящее время ведущий профильный эксперт Жанат Рустемовна Идрисова, доктор медицинских наук, научный руководитель детского неврологического отделения Университетской клиники «Аксай», член Американской ассоциации неврологов, проводит сбор и систематизацию доказательной базы, подтверждающей клиническую эффективность терапии и ее влияние на качество жизни детей.
Каждый день без необходимой терапии может приводить к ухудшению состояния и развитию необратимых последствий. Совместный поиск решения позволяет сохранить надежду на непрерывное лечение. Представители ОФ «Жан Жарығы» искренне признательны Министерству здравоохранения за открытую позицию и готовность идти навстречу семьям. Совместная работа регулятора, медицинских экспертов и пациентских организаций – это самый эффективный путь к тому, чтобы каждый ребенок с НФ1 продолжал получать необходимую помощь.
